關鍵三期臨牀試驗展現卓越腫瘤縮小與關節功能恢復療效
美國FDA於2026年11月11日批准口服靶向藥皮米替尼上市，用於手術困難的晚期腱鞘鉅細胞瘤成人患者。該藥爲高選擇性口服抑制劑；全球多中心三期MANEUVER研究第25周客觀緩解率54%，安慰劑組3.2%。
首席研究員威廉·塔普博士指出，鉅細胞瘤引發的關節劇痛與腫脹嚴重剝奪患者勞動力；皮米替尼獲批不僅實現腫瘤退縮，更讓患者關節活動能力實質康復。試驗數據顯示，患者疼痛評分與僵硬度改善顯著，各項生活質量量表優於現有對照方案，患者耐受性整體優良。
腱鞘鉅細胞瘤的發生主要是由於滑膜組織細胞過表達CSF-1蛋白，進而招募大量表達CSF-1R受體的巨噬細胞聚集浸潤形成破壞性腫塊。既往獲批早期一代同類抑制劑常因嚴重肝臟酶學毒性受嚴格限制。皮米替尼采用全新空間立體構象設計，對CSF-1R展現超高選擇性親和力，幾乎不結合其他激酶靶點；臨牀試驗未觀察到膽汁淤積性肝損傷等致命不良反應。
FDA在官方通告中要求製藥企業在上市後繼續跟蹤患者長期骨密度變化與關節軟骨代謝數據。全美罕見病組織（NORD）發表聲明，歡迎FDA批准皮米替尼。研發團隊已做好首批商業化藥物在全美各大癌症治療中心與專業藥房鋪貨準備，患者援助計劃同步啟動。
