口服激酶抑制劑獲批打破手術切除侷限
美國食品藥品監督管理局（FDA）11月10日正式批准口服小分子激酶抑制劑匹米替尼（商品名：Pimjetmi）上市，用於治療無法耐受手術切除的有症狀腱鞘鉅細胞瘤（TGCT）成人患者。根據FDA腫瘤卓越中心公佈的正式批准文件，匹米替尼由德國默克旗下EMD Serono負責全美商業化推廣；該藥物由中國和譽醫藥自主研發。FDA審評專家在通告中指出，匹米替尼爲嚴重關節障礙患者提供每日一次口服靶向選擇。
腱鞘鉅細胞瘤是一種起源於關節滑膜或腱鞘的局部侵襲性罕見腫瘤，主要侵犯中青年患者的膝關節、踝關節或手部關節；以往反覆手術切除極易導致嚴重關節僵硬甚至截肢致殘。FDA的批准主要基於代號爲MANEUVER的全球多中心隨機雙盲三期臨牀試驗，試驗招募近百名中重度局部進展期患者。
臨牀數據顯示，每日口服50毫克匹米替尼治療組患者的客觀腫瘤縮小率（ORR）達到54%，顯著優於安慰劑對照組的3.2%；患者靜息關節疼痛評分和關節活動度均表現出統計學意義的持續改善。匹米替尼通過高選擇性阻斷集落刺激因子-1受體（CSF-1R）信號轉導通路，精準切斷腫瘤微環境中巨噬細胞的滋養信號；由於靶向選擇性極高，該藥避免了同類早期競品引發的嚴重皮膚毒性與肝損傷風險。
該藥在歐洲藥品管理局與中國國家藥監局的上市申請也已處於審評衝刺階段。默克集團表示，公司已啟動患者用藥援助項目，協助未參保或共付比例過高的低收入患者獲取藥品。
