首款Menin抑制劑直接阻斷異常蛋白複合物靶向白血病基因轉錄
2026年11月15日，美國FDA批准首款Menin抑制劑Revuforj，用於治療攜帶KMT2A基因易位的1歲及以上覆發或難治性急性白血病成人與兒童患者；該藥由辛達克斯製藥（Syndax Pharmaceuticals）研發，通用名revumenib（瑞武美尼），爲全球首個且目前唯一獲批上市的小分子口服Menin抑制劑。
KMT2A易位約佔兒童急性白血病的10%至15%、成人病例的5%至10%；Revuforj靶向結合Menin蛋白與KMT2A融合蛋白的結合口袋，變構破壞致癌轉錄激活複合物，關閉HOXA9等致癌基因表達，誘導惡性原始母細胞分化爲成熟良性血細胞。據BioSpace與路透社駐華盛頓醫療記者聯合報道，AUGMENT-101關鍵臨牀試驗中，可評估成人與兒童患者CR/CRh客觀緩解率達21.2%，中位緩解持續時間6.4個月，近四成獲得完全緩解的患者橋接並完成異體骨髓幹細胞移植。
FDA在批准Revuforj說明書的同時施加黑框安全警告（Boxed Warning），涉及分化綜合徵與心電圖QT間期延長風險；試驗數據顯示，分化綜合徵發生率約16%，嚴重3級反應發生率達2.9%。FDA要求處方醫師對疑似症狀保持警惕，出現相關體徵必須立即靜脈注射高劑量地塞米松皮質類固醇藥物；FDA說明書規定基線心電圖與電解質（包括血清鎂與鉀）監測標準，與CYP3A4強效抑制劑聯用時依規下調口服給藥劑量。
