关键三期临床试验展现卓越肿瘤缩小与关节功能恢复疗效
美国FDA于2026年11月11日批准口服靶向药皮米替尼上市，用于手术困难的晚期腱鞘巨细胞瘤成人患者。该药为高选择性口服抑制剂；全球多中心三期MANEUVER研究第25周客观缓解率54%，安慰剂组3.2%。
首席研究员威廉·塔普博士指出，巨细胞瘤引发的关节剧痛与肿胀严重剥夺患者劳动力；皮米替尼获批不仅实现肿瘤退缩，更让患者关节活动能力实质康复。试验数据显示，患者疼痛评分与僵硬度改善显著，各项生活质量量表优于现有对照方案，患者耐受性整体优良。
腱鞘巨细胞瘤的发生主要是由于滑膜组织细胞过表达CSF-1蛋白，进而招募大量表达CSF-1R受体的巨噬细胞聚集浸润形成破坏性肿块。既往获批早期一代同类抑制剂常因严重肝脏酶学毒性受严格限制。皮米替尼采用全新空间立体构象设计，对CSF-1R展现超高选择性亲和力，几乎不结合其他激酶靶点；临床试验未观察到胆汁淤积性肝损伤等致命不良反应。
FDA在官方通告中要求制药企业在上市后继续跟踪患者长期骨密度变化与关节软骨代谢数据。全美罕见病组织（NORD）发表声明，欢迎FDA批准皮米替尼。研发团队已做好首批商业化药物在全美各大癌症治疗中心与专业药房铺货准备，患者援助计划同步启动。
