诺和诺德周五宣布，已向美国FDA递交新药上市申请（NDA），同步向欧洲EMA提交上市许可申请（MAA）。申请寻求批准每日一次口服新药etavopivat用于治疗镰状细胞病（SCD），适用人群为12岁及以上的青少年与成人患者。欧美药监机构预计均将在2027年作出审评决定。
本次欧美申报主要基于HIBISCUS三期临床试验。该试验纳入约440名患者。2026年4月公布的顶线数据显示，与安慰剂组相比，etavopivat将年化血管闭塞危象（VOC）发生率降低了27%，首次危象发作时间亦推迟约四个月。诺和诺德于2022年斥资11亿美元收购Forma Therapeutics从而获得该药物权益。此前FDA已授予该药快速通道、罕见儿科疾病及孤儿药资格；欧盟委员会亦授予其孤儿药认定。
诺和诺德指出，镰状细胞病影响着约10万名美国人、11万名欧洲人及全球约800万名患者；该疾病使患者平均预期寿命缩短约20年。诺和诺德首席科学官马丁·霍尔斯特·朗格周五发表声明：“对于镰状细胞病患者而言，严重的血管闭塞危象及其他症状会对日常生活造成深远影响。目前的治疗选择仍然有限。”
诺和诺德仍在推进HIBISCUS 2三期临床试验以及FLORAL扩展研究；HIBISCUS 2纳入510名患者，这些研究旨在收集更长期的安全性数据。截至目前，FDA与EMA均尚未对该药作出最终批准决定。诺和诺德同时指出，在约800万名全球患者中，撒哈拉以南非洲约有570万人，印度约有128万人。目前现有基因疗法不仅费用高昂，且需要接受清髓预处理，限制了多数患者的可及性。
