諾和諾德週五宣佈，已向美國FDA遞交新藥上市申請（NDA），同步向歐洲EMA提交上市許可申請（MAA）。申請尋求批准每日一次口服新藥etavopivat用於治療鐮狀細胞病（SCD），適用人羣爲12歲及以上的青少年與成人患者。歐美藥監機構預計均將在2027年作出審評決定。
本次歐美申報主要基於HIBISCUS三期臨牀試驗。該試驗納入約440名患者。2026年4月公佈的頂線數據顯示，與安慰劑組相比，etavopivat將年化血管閉塞危象（VOC）發生率降低了27%，首次危象發作時間亦推遲約四個月。諾和諾德於2022年斥資11億美元收購Forma Therapeutics從而獲得該藥物權益。此前FDA已授予該藥快速通道、罕見兒科疾病及孤兒藥資格；歐盟委員會亦授予其孤兒藥認定。
諾和諾德指出，鐮狀細胞病影響着約10萬名美國人、11萬名歐洲人及全球約800萬名患者；該疾病使患者平均預期壽命縮短約20年。諾和諾德首席科學官馬丁·霍爾斯特·朗格週五發表聲明：“對於鐮狀細胞病患者而言，嚴重的血管閉塞危象及其他症狀會對日常生活造成深遠影響。目前的治療選擇仍然有限。”
諾和諾德仍在推進HIBISCUS 2三期臨牀試驗以及FLORAL擴展研究；HIBISCUS 2納入510名患者，這些研究旨在收集更長期的安全性數據。截至目前，FDA與EMA均尚未對該藥作出最終批准決定。諾和諾德同時指出，在約800萬名全球患者中，撒哈拉以南非洲約有570萬人，印度約有128萬人。目前現有基因療法不僅費用高昂，且需要接受清髓預處理，限制了多數患者的可及性。
